本来、人間の身体には細胞が「がん化」しないようにしたり、がん化した細胞を死滅させる「がん抑制遺伝子」が備わっています。
がん抑制遺伝子としては、ゲノムの守護神とも呼ばれるp53をはじめとして、PTEN等多くのものが確認されています。
米国の有名な女優さんがBRCA1、BRCA2の異常があるので、健康な乳房を切除したと言うニュースの記憶がある方もいらっしゃると思いますが、BRCA1、BRCA2も特定のがんのがん抑制遺伝子の一つです。
一方で肺がんや大腸がんなどの多くのがん細胞ではp53などの普遍的な「がん抑制遺伝子」が変異しているか欠損した状態となっています。そのために、がん細胞は不死となり、更に無限に増殖をして、生命を脅かすのです。
ですから、そのような状態のがん細胞に何らかの方法でp53をはじめとする正常ながん抑制遺伝子を持ち込むことが出来れば、がんの無限増殖を止め、アポトーシスへと導くことが出来ると考えられるのです。これが基本的ながんの遺伝子治療の考え方です。
しかし、どんなに良い「がん抑制遺伝子」を塔載したとしても、がん細胞に届けることが出来なければ意味がありません。つまり大切な事は、いかにしてがん細胞まで「がん抑制遺伝子」を届けるか、と言う事になるのです。言い換えれば使用しているベクター（下記「がん遺伝子治療 その1」をご参照ください）によって治療成績は大きく左右されることになるのです。もし皆さんが遺伝子治療を選択する場合には「何を使って、そしてどんながん抑制遺伝子を運ぶのか」の吟味が重要になります。